Генна терапія: історія та перспективи. Генно-терапевтичні підходи до лікування спадкових хвороб. (ID:178196)

Застосування підходів генної терапії з метою введення у клітини-мішені функціонального гена вимагає вирішення ряду проблем, зокрема як отримати доступ до клітин, що повинні піддаватись корекції; як здійснити доставку терапевтичного гена; яка доля клітин-мішеней повинна отримати ген, щоб загальмувати розвиток хвороби; чи контроль транскрипції гена є достатнім для забезпечення ефективності його функціонування; чи не викличе надлишкова експресія введеного гена побічних ефектів; чи будуть модифіковані клітини функціонувати (підтримуватись) безмежно довгий час, чи необхідно буде проводити повторні введення. На ряд поставлених запитань, які стосуються певних спадкових захворювань, вже отримано відповіді.